نو نایاب بیماریوں کی دوائیں اگست میں پہلی بار فیز III کے مقدمات میں داخل ہوتی ہیں
حال ہی میں ، دواسازی کے میدان نے ایک بڑی پیشرفت کا آغاز کیا ہے ، جس میں 9 نایاب بیماری کی دوائیں اگست میں پہلے مرحلے III کے کلینیکل ٹرائل میں داخل ہوئی ہیں۔ اس پیشرفت نے نایاب بیماریوں کے مریضوں کے لئے نئی امید لائی ہے ، اور مشکل بیماریوں پر قابو پانے میں طبی تحقیق میں ایک اہم پیشرفت بھی ہے۔ مندرجہ ذیل متعلقہ اعداد و شمار کا تفصیلی تجزیہ ہے۔
1. فیز III کا جائزہ نایاب بیماریوں کی دوائیوں کے کلینیکل ٹرائلز
نایاب بیماریوں کی تحقیق اور ترقی میڈیکل کمیونٹی میں ہمیشہ ایک مشکل نقطہ رہا ہے۔ مریضوں کی چھوٹی آبادی اور اعلی R&D اخراجات کی وجہ سے ، بہت ساری دواسازی کی کمپنیاں اس سے حوصلہ شکنی کرتی ہیں۔ تاہم ، جینیاتی ٹکنالوجی اور صحت سے متعلق دوائیوں کی نشوونما کے ساتھ ، نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی نشوونما میں تیزی آرہی ہے۔ یہاں 9 نایاب بیماریوں کی دوائیں اور ان سے متعلقہ بیماریاں ہیں جو اگست میں فیز III کے کلینیکل ٹرائل میں داخل ہوئی ہیں۔
منشیات کا نام | اشارے | آر اینڈ ڈی کمپنی | ٹیسٹ ملک |
---|---|---|---|
منشیات a | ریڑھ کی ہڈی کے پٹھوں کی atrophy | کمپنی x | ریاستہائے متحدہ ، یورپی یونین |
منشیات b | ہنٹنگٹن کی کوریوگرافی | کمپنی y | ریاستہائے متحدہ ، جاپان |
منشیات سی | نیمانپائک بیماری | کمپنی زیڈ | EU ، کینیڈا |
منشیات d | گوچر کی بیماری | کمپنی ڈبلیو | ریاستہائے متحدہ ، آسٹریلیا |
منشیات e | pompeii بیماری | کمپنی وی | EU ، جاپان |
منشیات f | فیبری بیماری | کمپنی یو | ریاستہائے متحدہ ، کینیڈا |
منشیات جی | mucopolysaccharide اسٹوریج | کمپنی ٹی | EU ، آسٹریلیا |
منشیات h | میتھلملونیسیمیا | کمپنی s | ریاستہائے متحدہ ، جاپان |
منشیات i | ولسن کی بیماری | کمپنی r | EU ، کینیڈا |
2. نایاب بیماریوں میں منشیات کی نشوونما کی اہمیت
نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی تحقیق اور ترقی نہ صرف مریضوں کو علاج کی امید فراہم کرتی ہے ، بلکہ اس میں اہم معاشرتی اور معاشی قدر بھی ہے۔ نایاب بیماریوں کے لئے منشیات کی نشوونما کی تین اہمیت مندرجہ ذیل ہیں:
1.علاج کے فرق کو پُر کریں: فی الحال بہت سی نایاب بیماریوں کا کوئی موثر علاج نہیں ہے۔ نئی دوائیوں کی تحقیق اور ترقی سے اس خلا کو پُر کیا جائے گا اور مریضوں کے معیار زندگی کو نمایاں طور پر بہتر بنایا جائے گا۔
2.طبی پیشرفت کو فروغ دیں: نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی تحقیق اور نشوونما میں اکثر جینیاتی ٹکنالوجی اور بایو انجینئرنگ کاٹنے شامل ہوتا ہے ، اور ان کے نتائج دیگر بیماریوں کے علاج کے لئے حوالہ فراہم کرسکتے ہیں۔
3.معاشی فوائد: اگرچہ نایاب بیماریوں کی دوائیوں کا مارکیٹ کا سائز چھوٹا ہے ، لیکن ان کی یونٹ کی قیمت زیادہ ہے ، جو دواسازی کی کمپنیوں کو کافی معاشی واپسی لاسکتی ہے ، اس طرح مزید کمپنیوں کو تحقیق اور ترقی میں سرمایہ کاری کرنے کی ترغیب دیتی ہے۔
3. غیر معمولی بیماریوں میں عالمی ترقی کے رجحانات
حالیہ برسوں میں ، نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی عالمی ترقی نے مندرجہ ذیل رجحانات کو ظاہر کیا ہے:
رجحان | مخصوص کارکردگی |
---|---|
جین تھراپی میں اضافہ ہوتا ہے | زیادہ سے زیادہ نایاب بیماری کی دوائیں جین میں ترمیم یا جین کی تبدیلی کی ٹکنالوجی کا استعمال کرتی ہیں |
بین الاقوامی تعاون کو تقویت ملتی ہے | ملٹی نیشنل فارماسیوٹیکل کمپنیاں وسائل اور ڈیٹا کو تیار کرنے اور بانٹنے کے لئے سائنسی تحقیقی اداروں کے ساتھ تعاون کرتی ہیں |
پالیسی کی حمایت میں اضافہ | بہت سے ممالک نے نایاب بیماریوں کی نشوونما کے لئے ترغیبی پالیسیاں متعارف کروائی ہیں ، جیسے پیٹنٹ سے تحفظ کی مدت میں توسیع |
4. مستقبل کے امکانات
تکنیکی ترقی اور پالیسی مدد کے ساتھ ، نایاب بیماریوں کی دوائیوں کی نشوونما تیز رفتار لین میں داخل ہوگی۔ مستقبل میں ، ہم سے توقع کی جاتی ہے کہ ہم مارکیٹ لانچ کے لئے زیادہ نایاب بیماریوں کی دوائیں منظور کریں گے ، جس سے دنیا بھر میں نایاب بیماریوں کے مریضوں کو خوشخبری ملتی ہے۔ ایک ہی وقت میں ، دواسازی کی کمپنیوں اور سائنسی تحقیقی اداروں کو تعاون کو مستحکم کرنے ، آر اینڈ ڈی کے عمل کو بہتر بنانے ، منشیات کے اخراجات کو کم کرنے اور زیادہ سے زیادہ مریضوں کو فائدہ اٹھانے کی ضرورت ہے۔
مختصرا. ، اگست میں فیز III کے کلینیکل ٹرائلز میں نو نایاب بیماریوں کی دوائیوں کا داخلہ دلچسپ خبر ہے۔ یہ نہ صرف طبی تحقیق میں ایک سنگ میل ہے ، بلکہ نایاب بیماری کے مریضوں کی آبادی کے لئے بھی ایک طلوع فجر ہے۔ ہم ان ادویات کے منتظر ہیں کہ وہ آزمائشوں کو کامیابی کے ساتھ پاس کرسکیں اور جلد سے جلد مریضوں کو فائدہ پہنچائیں۔